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1000炮摇钱树捕鱼:首次证实新型毒性小分子CAG RNAs(简称sCAG) 足以损害神经元DNA

时间:2021/5/25 22:11:06   作者:   来源:   阅读:0   评论:0
内容摘要:香港中文大学(中大)25日召开记者会公布,港中大和美国、意大利的大学科研团队合作研究,首次证实新型毒性小分子CAG RNAs(简称sCAG) 足以损害神经元DNA,相信有关研究可为治疗亨廷顿舞蹈症提供新方向。据悉,亨廷顿舞蹈症是一种成年发病的罕见遗传疾病,患者通常于30至40多岁...
香港中文大学(中大)25日召开记者会公布,港中大和美国、意大利的大学科研团队合作研究,首次证实新型毒性小分子CAG RNAs(简称sCAG) 足以损害神经元DNA,相信有关研究可为治疗亨廷顿舞蹈症提供新方向。

据悉,亨廷顿舞蹈症是一种成年发病的罕见遗传疾病,患者通常于30至40多岁开始出现症状。随着病情恶化,大脑内神经细胞的持续性损伤会导致患者身体运动不协调及认知思维能力下降,有患者可能出现精神异常障碍,现时药物只能缓解症状,无法治愈亨廷顿舞蹈症。

据中大研究团队在记者会上介绍,有关研究由中大、美国伊利诺伊大学厄巴纳-香槟分校及意大利比萨大学科研团队的合作,揭示一种新型毒性小分子sCAG会严重破坏神经细胞DNA的稳定性,引发亨廷顿舞蹈症。这是首次有研究证实sCAG足以损害神经元DNA。

同时,研究团队进一步发现一种名为DB213的小分子药物能够与sCAG结合并中和其毒性,在小鼠动物模型实验中显著改善亨廷顿舞蹈症引起的运动障碍。研究人员将进一步优化药物,以提升其对亨廷顿舞蹈症的疗效。

参与研究的中大生命科学学院教授陈浩然形容有关发现为亨廷顿舞蹈症的研究“贡献了其中一块丢失的拼图”。陈浩然相信,有关研究成果能更进一步从原子层面上解释DB213如何中和sCAG的毒性及缓解亨廷顿舞蹈症的症状。

陈浩然提到,DB213可通过鼻腔进入脑部神经,进一步显示其治疗潜力,目前研究团队已准备好将这项研究发现投入临床前研究。他也深信,除了亨廷顿舞蹈症,DB213也可用于其他罕见神经性疾病,包括多种脊髓小脑萎缩症

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